Sérfræðinganefnd Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) um lyf fyrir menn (CHMP) hélt fund dagana 23.-26. mars sl. Nefndin mælti með að fimm ný lyf fengju markaðsleyfi.
Ný lyf
Sérfræðinganefndin mælti með skilyrtu markaðsleyfi fyrir lyfið Adstiladrin (nadofaragene firadenovec). Það er ætlað til meðferðar staðbundnu þvagblöðrukrabbameini, með eða án totumeina, sem ekki hefur svarað ónæmisstyrkjandi meðferð með berklabóluefninu Bacillus Calmette-Guérin.
Lyfið Imdylltra (tarlatamab) hlaut jákvæða umsögn nefndarinnar. Það er ný meðferð fyrir fullorðna við endurkomnu smáfrumukrabbameini í lungum, þar sem batahorfur eru lakar og fá önnur úrræði til staðar.
CHMP mælti með markaðsleyfi vegna sérstakra aðstæðna (e. marketing authorisation under exceptional circumstances) fyrir Joenja (leniolisib). Lyfið er ætlað til meðferðar fullorðinna og ungmenna frá 12 ára aldri, við APDS (activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome). Það er ágengur erfðasjúkdómur sem orsakast af stökkbreytingu gens, veldur röskun í ónæmiskerfinu og getur verið lífshættulegur. Sjúkdómurinn er afar sjaldgæfur, greinist aðeins í 1-2 af hverjum milljón manneskjum.
Zepzelca (lurbinectedin) hlaut jákvæða umsögn sérfræðinganefndarinnar. Lyfið er ætlað sem viðhaldsmeðferð hjá sjúklingum með útbreitt smáfrumukrabbamein í lungum sem lítið hefur gefið eftir frá upphafsmeðferð.
Sérfræðinganefndin mælti með sérstöku leyfi fyrir lyfið Bopediat (furosemide). Leyfið byggir á grunni sem snýr að meðferð fyrir börn, leið sem skammstöfuð er PUMA, eða Paediatric-use marketing authorisation. Slíkt leyfi er veitt lyfjum sem m.a. hafa þegar fengið markaðleyfi (til notkunar hjá eldri einstaklingum), en hafa verið sérstaklega þróuð með börn í huga. Lyfið er meðferð við bjúg sem orsakast af ólæknandi nýrnasjúkdómi hjá börnum allt frá fæðingu að 18 ára aldri. -Umsóknin um markaðsleyfið hljóðaði upp á það sem kallað er samheitalyf með viðbótargögnum (e. hybrid application). Í þeirri skilgreiningu felst að annars vegar er byggt á þegar samþykktum upplýsingum og niðurstöðum fyrir lyf sem áður hefur hlotið markaðsleyfi, hins vegar á nýjum gögnum sem varða annars konar eiginleika eða viðbót við áður samþykkta lyfið.
Viðbótarábendingar
CHMP mælti með samþykki viðbótarábendinga fyrir þrettán lyf sem þegar eru með markaðsleyfi í Evrópu. Þar af fengu þrjú þeirra tvær viðbótarábendingar. Lyfin eru Besponsa, Capvaxive, Feraccru, Hetronifly, Hympavzi, Imcivree, Lojuxta, Mekinist, mResvia, Namuscla, Retsevmo, Sotyktu og Tafinlar.
Niðurstaða endurmats
Að loknu endurmati fyrri ákvörðunar um breytt markaðsleyfi lyfsins Hetlioz (tasimelteon), staðfesti sérfræðinganefndin fyrri ákvörðun sína um að samþykkja ekki viðbótarábendingu lyfsins. Hún sneri að því að bætt yrði við ábendingu um meðferð fyrir fullorðna og börn þriggja til fimmtán ára með Smith-Magenis heilkenni sem m.a. getur orsakað svefntruflanir.
Annað endurmat sneri að veirulyfinu Tecovirimat SIGA (tecovirimat). Í upphaflegu markaðsleyfi lyfsins er það ætlað til meðferðar bólusótt, kúabólu og mpox, sjúkdómi sem orsakast af apabóluveirunni. Síðari tíma klínískar rannsóknir höfðu hins vegar bent til skorts á virkni í meðferð við mpox og á þeim grunni óskaði Framkvæmdastjórn ESB eftir endurmati (e. referral). Niðurstaða CHMP var sú að mæla með að Tecovirimat SIGA yrði ekki notað sem meðferð við mpox.
Ný íkomuleið og lyfjaform
Sérfræðinganefndin samþykkti nýtt lyfjaform og nýjan styrk lyfsins Sarclisa (isatuximab), sem er meðferð við mergæxli (multiple myeloma). Sömuleiðis nýja íkomuleið, til notkunar undir húð.
Þá ályktaði sérfræðinganefndin (s.k. reflection paper) um nýjar hugmyndir við ferlið í þróun líftæknilyfshliðstæðna, hugmyndir um að draga megi úr kröfum um klínísk gögn í ákveðnum tilvikum.