Hlutverk Lyfjastofnunar er að tryggja öryggi landsmanna með greiðu aðgengi að lyfjum og lækningatækjum, faglegri þjónustu og hlutlausri upplýsingagjöf byggðri á nýjustu þekkingu.
Helstu ástæður þess að lyf eru metin af yfirvöldum áður en þau eru sett á markað eru öryggis- og heilbrigðissjónarmið. Áður en nýtt lyf kemst á markað eru framkvæmdar viðamiklar eiturefna-, gæða- og klínískar rannsóknir af framleiðandanum. Niðurstöður þessara prófana eru metnar af lyfjayfirvöldum til að staðfesta gæði og öryggi lyfsins. Að því loknu er hægt að markaðssetja og selja lyfið til neytenda. Auk þess eru sérstakar kröfur gerðar til dýralyfja um hámarksmagn lyfjaleifa í dýrum sem ætluð eru til manneldis.
Til að tryggja öfluga heilsuvernd og frjálsan flutning lyfja á milli Evrópuríkja hefur Evrópusambandið samræmt kröfur til rannsókna og prófana hjá aðildarríkjunum. Lyfjastofnun Evrópu, EMA, með aðsetur í Amsterdam, er miðpunktur nets lyfjastofnana á EES sem hafa með sér náið samstarf um leyfisveitingar og eftirlit með lyfjum. Stofnunin hefur umsjón með leyfisveitingum sem ná til alls svæðisins, þ.e. miðlægra markaðsleyfa, en einstakar stofnanir EES ríkjanna sjá um mat á umsóknum um landsmarkaðsleyfi og markaðsleyfi veitt með gagnkvæmri viðurkenningu.
75 manns starfa hjá Lyfjastofnun*, flestir háskólamenntaðir og/eða með sérþekkingu á lyfjamálum. Stofnunin sér um veitingu markaðsleyfa og eftirlit með framleiðslu, dreifingu og sölu lyfja, en auk þess heldur stofnunin m.a. utan um tilkynningar um aukaverkanir sem berast vegna lyfjanotkunar á Íslandi, veitir leyfi til klínískra lyfjarannsókna, flokkar jurtir / efni / vörur m.t.t. lyfjaskilgreiningar, hefur eftirlit með lyfjaauglýsingum og gefur út sérlyfjaskrá.
*Skv. tölum í janúar 2024
Lyfjastofnun stefnir að því að hafa á að skipa nægilegum fjölda starfsmanna til að takast á hendur þau fjölbreyttu verkefni sem stofnuninni eru falin samkvæmt þeirri löggjöf sem hún starfar eftir.
