Sérfræðinganefndin komst að þeirri niðurstöðu að loknu endurmati, að engin gögn sýni fram á að lyfið Zynteglo valdi bráðu kyrningahvítblæði (e. acute myeloid leukaemia/ AML). Lyfið Zynteglo er genameðferð við sjaldgæfum blóðsjúkdómi, „beta thalassaemia“. Sjúkdómurinn lýsir sér í of lítilli framleiðslu hemóglóbíns sem skerðir súrefnisflæði til frumna líkamans. Endurmatið kom í kjölfar tveggja tilvika af bráðu kyrningahvítblæði (AML) hjá sjúklingum sem voru meðhöndlaðir með tilraunalyfi, bb1111, í klínískri rannsókn. Það lyf inniheldur sömu erfðabreyttu veiruna og Zynteglo, veiru sem flytur gen inn í frumur líkamans; fyrirbærið er kallað genaferja.
PRAC komst að þeirri niðurstöðu að ólíklegt væri að genaferjan ylli kyrningahvítblæðinu. Líklegri skýringar væri að finna í meðferð sem sjúklingarnir fengu til að hreinsa út beinmergsfrumur og aukinni hættu á krabbameini í blóði hjá einstaklingum með sigðfrumusjúkdóm.
Sjúklingar sem fá meðferð með Zynteglo vegna beta-thalassemiu þurfa einnig að fá meðferð til að hreinsa út beinmergsfrumur. Því á heilbrigðisstarfsfólk að upplýsa sjúklinga sem fá Zynteglo sérstaklega um aukna hættu á krabbameini í blóði af lyfjum sem eru notuð í úthreinsunarmeðferðinni.
PRAC uppfærði tillögur sínar varðandi eftirlit með sjúklingum. Samkvæmt þeim tillögum ber heilbrigðisstarfsfólki að hafa eftirlit með sjúklingum sínum með tilliti til krabbameins í blóði að minnsta kosti einu sinni á ári í 15 ár.
Sérfræðinganefnd PRAC, sem vann náið með sérfræðinganefnd EMA um hátæknilyf (CAT), komst að þeirri niðurstöðu að ávinningur af notkun Zynteglo vegi þyngra en áhættan af notkun þess. Eins og fyrir öll lyf mun PRAC fylgjast með nýjum gögnum um öryggi lyfsins og uppfæra ráðgjöf sína til sjúklinga og heilbrigðisstarfsfólks þegar þess gerist þörf.
Lyfjastofnun hefur fjallað um þetta mál áður, sjá hér í frétt á vef.