Sérfræðinganefnd Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) um lyf fyrir menn (CHMP) hélt fund dagana 21.-24. júlí sl. Þrettán lyf hlutu jákvæða umsögn nefndarinnar, þar af fjórar líftæknilyfshliðstæður og tvö samheitalyf.
Mælt með markaðsleyfi
Sérfræðinganefndin mælti með að lyfið Aqneursa (levacetylleucine) fengi markaðsleyfi. Það er ætlað sem meðferð við sjaldgæfum, ágengum og banvænum erfðasjúkdómi, Niemann-Pick, tegund C. Hann orsakast af stökkbreytingum forskriftar sem segir til um byggingu lýsósómal próteina, en þau þau gegna lykilhlutverki í tilfærslu og efnaskiptum fitu, þar á meðal kólesteróli.
Ekterly (sebetralstat) fékk jákvæða umsögn nefndarinnar til meðferðar ofsabjúg sem kemur í bráðum köstum. Þetta er sjaldgæfur, langvinnur, erfðasjúkdómur sem getur haft lamandi áhrif og verið lífshættulegur. Sjúkdómurinn einkennist af endurteknum og oft ófyrirsjáanlegum bólguköstum í ákveðnum líkamshlutum.. Þetta er fyrsta lyfið til inntöku við sjúkdómnum sem er mælt með til samþykktar. Lyfið er ætlað til inntöku þegar kast er í aðsigi. Að líkindum mun það draga úr álagi á sjúklinga þar sem styttri tími líður frá því að kast byrjar þar til notkun lyfs hefst, en hingað til hefur þurft að notast við lyf til inndælingar.
CHMP mælti með markaðsleyfi fyrir Romvimza (vimseltinib), lyf fyrir fullorðna með einkenni vegna góðkynja vaxtar í liðum (tenosynovial giant cell tumor), ástand þar sem vefurinn umhverfis liði og sinar, kallaður liðhimna (synovial lining) eða synovium, bólgnar og myndar útvöxt úr liðnum.
Nefndin samþykkti jákvæða umsögn um Tryngolza (olezarsen), lyf til meðferðar fullorðinna með fitukirnisblæði (familial chylomicronemia syndrome - FCS), sjaldgæfan, alvarlegan A-litnings víkjandi erfðasjúkdóm (autosomal recessive) sem einkennist af hækkuðu þríglýseríðmagni í blóði.
Mælt var með að veita markaðsleyfi fyrir Voranigo (vorasidenib), lyf ætlað sem meðferð við skammt gengnu stjarnfrumnaæxli (astrocytoma), eða fágripluæxli (oligodendroglioma), tveimur sjaldgæfum illkynja heilaæxlum.
Nefndin mælti með að veita markaðsleyfi fyrir Yeytuo (lenacapavir), sem fyrirbyggjandi lyf gegn HIV-1 sýkingu í fullorðnum og unglingum, hugsað sem forvörn fyrir einstaklinga í mikilli áhættu, samhliða öruggari kynlífsvenjum. Lyfið er talið auka öryggi áhættuhópa til muna, ekki hvað síst með það í huga að aðeins þarf að gefa það tvisvar á ári með inndælingu undir húð.
Zurzuvae (zuranolone) fékk jákvæða umsögn frá CHMP en það er ætlað sem meðferð við fæðingarþunglyndi hjá fullorðnum eftir barnsburð.
Endurmat Alzheimer-lyfsins Kisunla
Sérfræðinganefndin hefur að lokinni endurskoðun ákveðið að mæla með því að lyfið Kisunla (donanemab) fái markaðsleyfi. Lyfið er ætlað sem meðferð við snemmkomnum Alzheimer-sjúkdómi, en nefndin hefur mælt með því sem meðferð fyrir sjúklinga sem ekki hafa eintak af ApoE4 geninu, ákveðnu formi þess gens fyrir próteinið apolipoprotein E, eða sjúklinga sem hafa aðeins eitt eintak af geninu.
Niðurstaða endurmats vegna ráðleggingar frá PRAC (referral)
CHMP samþykkti tilmæli lyfjaöryggisnefndar stofnunarinnar (PRAC) eftir mat á alvarlegum aukaverkunum Ixchiq, lifandi veiklaðs chikungunya bóluefnis. Meðan á endurskoðuninni stóð var notkun bóluefnisins takmörkuð við fólk yngra en 65 ára, en nú er búið að fella þær skorður úr gildi.
Upphaf endurmats (referral)
Nefndin hóf endurskoðun á lyfinu Tecovirimat SIGA til að skoða ný gögn úr nýlegum klínískum rannsóknum sem benda til skorts á virkni í meðferð við mpox, sjúkdómi sem orsakast af apabóluveirunni. Endurskoðun á Tecovirimat SIGA var hafin að beiðni framkvæmdastjórnar Evrópusambandsins.
Neikvæð umsögn
Nefndin mælti með að ekki yrði veitt markaðsleyfi fyrir Elevidys* (delandistrogene moxeparvovec) sem ætlað er til meðferðar Duchenne vöðvarýrnun, sjaldgæfum og banvænum erfðasjúkdómi þar sem vöðvar sjúklings veikjast smám saman og missa mátt.
Jelrix (brjóskmyndandi frumur, sjálfgena - autologous) fékk neikvæða umsögn frá CHMP sem meðferð við brjóskskemmdum í hné.
CHMP mælti gegn því að lyfið Nurzigma (pridopidine) fengi markaðsleyfi. Það er hugsað sem meðferð fyrir fullorðna með Huntington-sjúkdóm, erfðasjúkdóm sem versnar með tímanum og veldur dauða heilafrumna.
Fjórar líftæknilyfshliðstæður fengu meðmæli
Sérfræðinganefndin mælti með markaðsleyfi fyrir fjögur líftæknilyf:
- Bildyos (denosumab), til meðferðar við beinþynningu og beintapi.
- Bilprevda (denosumab), til að fyrirbyggja einkenni hjá fullorðnum með langt gengna illkynja sjúkdóma sem hafa áhrif á bein.
- Eyluxvi (aflibercept) við aldurstengdri augnbotnahrörnun og sjónskerðingu.
- Usrenty (ustekinumab), meðferð við Crohn-sjúkdómi, skellusóra og skellusóra hjá börnum, og sóraliðagigt
Samheitalyf
Tvö samheitalyf fengu jákvæða umsögn: Macitentan Accord (macitentan) og Macitentan AccordPharma (macitentan). Bæði lyfin eru ætluð til meðferðar lungnaslagæðaháþrýstingi.
Viðbótarábendingar
Nefndin mælti með samþykki viðbótarábendinga fyrir átta lyf sem eru með markaðsleyfi í Evrópu, þau eru: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz og Tevimbra.
Bóluefni gegn COVID-19 uppfærð
CHMP mælti með uppfærðum útgáfum mRNA bóluefnanna Comirnaty og Spikevax. Þær beinast gegn nýju afbrigði SARS-CoV-2 veirunnar, LP.8.1, og eru ætlaðar til notkunar í bólusetningarátaki á komandi vetri.
Frétt EMA um CHMP fund í júlí
Dagskrá fundar CHMP 21.-24. júlí sl.