Lyfjastofnun Evrópu (EMA) hefur hafið tilraunaverkefni til að styðja við þróun og mat á lækningatækjum fyrir sjaldgæfa sjúkdóma í Evrópu. Tilraunaverkefnið gengur út á að framleiðeindum og viðurkenndum aðilum býðst ráðgjöf frá hópi sérfræðinga án endurgjalds vegna klínísks mats á lækningatækjum sjaldgæfra sjúkdóma.
Lækningatæki fyrir sjaldgæfa sjúkdóma eru lækningatæki sem ætluð eru til nota vegna sjúkdóma sem hafa áhrif á lítinn fjölda einstaklinga á ári hverju. Oft eru þau notuð til að meðhöndla eða greina sjaldgæfa sjúkdóma þar sem engir eða ófullnægjandi greiningar- eða meðferðarvalkostir eru til staðar og mæta þannig óuppfylltri læknisfræðilegri þörf.