Langflest lyf sem seld eru í apótekum á Íslandi hafa markaðsleyfi frá Lyfjastofnun og þau fást hérlendis vegna þess að markaðsleyfishafi þeirra (MLH) hefur ákveðið að markaðssetja þau á Íslandi. Markaðsleyfi Lyfjastofnunar (skráning lyfs) er forsenda fyrir markaðssetningu en markaðssetning felur í sér birtingu lyfs í lyfjaverðskrá og sérlyfjaskrá.
Reglulega kemur upp sú staða af ýmsum ástæðum að þörf er fyrir lyf sem ekki eru markaðssett á Íslandi. Þá eru nokkrar leiðir færar eftir því hver skráningarstaða lyfsins er.
Undanþágulyf
Undanþágulyf með samþykkt hámarksheildsöluverð og birtingu í lyfjaverðskrá er algengasta úrræðið sem nýtt er til að nálgast lyf sem ekki er markaðssett á Íslandi. Slíkum lyfjum er oftast ávísað í gegnum ávísanakerfi lækna eins og til dæmis Sögukerfið.
Undanþágulyf geta annars vegar verið lyf sem eru með markaðsleyfi á Íslandi eða annars staðar á EES svæðinu, en hafa ekki verið markaðssett hérlendis. Hins vegar lyf sem ekki eru með markaðsleyfi á EES svæðinu en það er sjaldgæfara. Í báðum tilvikum sendir læknir beiðni um undanþágu til Lyfjastofnunar, til dæmis í gegnum ávísanakerfi.
Klínískar rannsóknir
Þegar unnið er að þróun nýrra lyfja, til dæmis við sjúkdómum þar sem fáar eða enga úrlausn er að finna, er hugsanlegt að einhverjum sem glímir við viðkomandi sjúkdóm bjóðist að taka þátt í klínískri rannsókn og gæti sá þar með fengið aðgengi að lyfi í þróun.
Snemmbúinn aðgangur eftir tilteknum leiðum
Mörg hugtök eru til á ensku og íslensku yfir það þegar sjúklingum er veittur aðgangur að lyfjum án markaðsleyfis í gegnum skilgreind prógrömm. Sem dæmi má nefna eru Compassionate Use Program, Early Access Program og Named Patient Program. Stundum er þessu ruglað saman við notkun utan samþykktrar ábendingar (e. Off Label Use). Í nýjum leiðbeiningum sem Lyfjastofnun hefur gefið út er leitast við að gera grein fyrir þessum mismun, sem í stuttu máli er eftirfarandi:
Notkun lyfja af mannúðarástæðum (NAM, e. Compassionate Use (CU))
Lyfjastofnun hefur heimild til að veita leyfi svo hægt sé að bjóða lyf til notkunar af mannúðarástæðum (NAM). Lyf sem eru notuð af mannúðarástæðum hafa ekki markaðsleyfi á Evrópska efnahagssvæðinu. Notkun lyfja af mannúðarástæðum felur í sér að gera tiltekið lyf aðgengilegt fyrir hóp (e. cohort) sjúklinga með sjúkdóm sem veldur langvarandi eða alvarlegri fötlun, eða sjúkdóm sem er talinn vera lífshættulegur og ekki er hægt að meðhöndla á viðunandi hátt með lyfi sem hefur markaðsleyfi á Evrópska efnahagssvæðinu. Umsókn um miðlægt markaðsleyfi fyrir lyfið (e. Centralized Procedure, CP) skal liggja fyrir, eða að klínískar prófanir á því hafi verið heimilaðar. Áður en Lyfjastofnun tekur afstöðu til heimildar skal álit mannalyfjanefndar Lyfjastofnunar Evrópu (e. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)) liggja fyrir. Nánar í leiðbeiningunum.
Notkun á einstaklingsgrundvelli (NPP, e. named patient program)
NPP byggir á heimild læknis til notkunar lyfja án markaðsleyfis, en það er sams konar heimild og til ávísunar undanþágulyfja og tilgreind er í 12. grein lyfjalaga. Hafa þarf þó í huga að ávísun undanþágulyfja án markaðsleyfis í gegnum NPP, sem stundum eru hinu opinbera og sjúklingum að kostnaðarlausu, er með ólíkum hætti en hefðbundin ávísun undanþágulyfja, eins og fram kemur í leiðbeiningunum. Ávísun lyfja í þessum tilfellum fer fram í gegnum mínar síður á vef Lyfjastofnunar. Markaðsleyfishafi eða umboðsaðili lyfsins þarf ekki að sækja um heimild til Lyfjastofnunar fyrir NPP eins og krafa er um fyrir Notkun lyfja af mannúðarástæðum.
Eitt eiga þessi prógrömm sammerkt sem er mikilvægt gagnvart sjúklingum. Í báðum tilfellum, NAM og NPP, er mjög mikilvægt áður en prógramm hefst, að reyna að tryggja að ekki verði meðferðarrof hjá sjúklingum, til dæmis með samkomulagi við fyrirtækið (markaðsleyfishafa eða umboðsaðila) um áframhaldandi meðferð þeirra sjúklinga sem hafa hafið meðferð þegar prógrammi lýkur. Ekki er hægt að gera ráð fyrir að hið opinbera taki þátt í greiðslu meðferðarinnar án þess að búið sé að samþykkja greiðsluþátttöku og/eða að fyrir liggi samningur um verð lyfsins, sbr. reglugerð nr. 1414/2020 um verðlagningu lyfja og greiðsluþátttöku í lyfjum.